Coenzym Q10 bei ALS eine klinische Studie.
Die Autoren wollen die Wirkung von Conezym Q10 auf die neurodegenerative Erkrankung ALS untersuchen im Rahmen eines Phase-II-Studiendesigns.
Hochdosiertes Coenzym Q10 (CoQ10) wurde bei ALS (QALS-Studie) verabreicht. Es handelt sich um eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische klinische Phase-II-Studie.
Das Studiendesign umfasste zwei Stufen. Die erste Stufe (Dosisauswahl) identifizierte welche von zwei CoQ10-Dosen (1800 mg oder 2700 mg) bevorzugt wurde. Die zweite Stufe (früher Wirksamkeitstest) vergleicht die bevorzugte CoQ10-Dosis mit Placebo unter Verwendung eines Nichtüberlegenheits- oder Nutzlosigkeitsdesigns.
Daten von Patienten, denen die bevorzugte CoQ10-Dosis in der ersten Stufe zugewiesen wurde, werden auch in der zweiten Stufe verwendet. Das primäre Zielkriterium ist der Rückgang des Scores der amyotrophen Lateralsklerose Functional Rating Scale-revised (ALSFRSr) vom Ausgangswert auf 9 Monate.
Die Gesamtstichprobengröße betrug 185 Patienten, verglichen mit einer viel größeren Stichprobengröße, die bei einem konventionellen Überlegenheitsdesign als notwendig eingeschätzt wird (insgesamt: 852 Patienten). Die Autoren berichten von einer Bias-Korrektur, die durch die Einbeziehung von Patientendaten aus der ersten Stufe in die zweite Stufe notwendig wurde.
SCHLUSSFOLGERUNGEN
Mehrere Merkmale der klinischen Studie mit hochdosiertem Coenzym Q10 im ALS-Studiendesign fördern die Effizienz. Diese Merkmale können in Phase-II-Studien bei amyotropher Lateralsklerose und anderen Bereichen von Vorteil sein. [1]